脑胶质瘤是一种起源于大脑胶质细胞的恶性肿瘤，占所有脑肿瘤的40%-50%，因其像“杂草”一样在脑组织中浸润性生长，手术难以彻底清除，且易复发，被称为“脑癌之王”。患者常见症状包括持续头痛、恶心呕吐、癫痫发作等，这些症状因肿瘤位置不同而异。脑胶质瘤按恶性程度分为四级，其中胶质母细胞瘤（GBM）恶性度最高，患者中位生存期仅12-15个月。目前治疗以手术切除为主，但因肿瘤与正常脑组织边界模糊，常需结合放疗和化疗。免疫疗法在临床试验中取得突破，通过改造患者自身免疫细胞精准攻击肿瘤，数据显示，联合疗法使复发胶质瘤患者1年生存率提高至58%。脑胶质瘤难治的关键原因在于其高度异质性——肿瘤中存在着肿瘤干细胞，肿瘤干细胞平时处于静息状态，对常规放化疗等治疗手段耐药，并导致治疗后的复发。值得关注的是，2019年生物学顶尖期刊《自然》上发表的研究《Gboxin is an oxidative phosphorylation inhibitor that targets glioblastoma》，揭示了肿瘤干细胞依赖线粒体氧化磷酸化通路功能，可通过靶向该通路特异性杀死肿瘤干细胞，而不影响正常细胞，这样创新的治疗方案为恶性脑胶质瘤患者带来了希望。